Wyniki ankiety dotyczącej leczenia Kaftrio we Francji
We Francji zespół pracowników pod przewodnictwem profesora Pierre-Régisa Burgela przepytał ponad 100 pacjetów z mukowiscydozą o to, jak Kaftrio zmieniło ich życie i ich chorobę.
Mniej objawów ze strony układu oddechowego, lepsza jakość snu i zmniejszenie obciążenia terapią
Na 245 pacjentów z Francji, którzy brali udział w programie wcześniejszego dostępu do terapii lekowej Kaftrio, ankietę wypełniło 101 osób. Średnia wieku wyniosła: 35 lat (od 28 do 41 lat). U większości pacjentów choroba wiązała się już z ciężkimi ograniczeniami ze strony układu oddechowego (FEV1 mniejsze albo równie 40 i/lub wpisanie na listę oczekujących do przeszczepu). Około co drugi pacjent miał cukrzycę.
Ankieta obejmowała okres pierwszych miesięcy po rozpoczęciu terapii, a więc studium badań mierzyło jedynie krótkotrwałe efekty terapii. Większość uczestników informowała o wielkiej różnicy między stanem zdrowia przed rozpoczęciem terapii i po jej rozpoczęciu. Wielu z nich miało wcześniej poważne objawy, a przez obciążenie różnymi terapiami cierpiało na depresję i mało pozytywnie patrzyło w przyszłość. Dla wielu to wszystko zmieniło się wraz z terapią Kaftrio. Pacjenci informowali o nowej i niespodziewanej psychicznej sile, większej niezależności i zaczęli snuć plany na przyszłość.
Wyraźnie polepszenie się objawów płucych – objawy brzuszne takie same albo gorsze
Przewlekły kaszel i wydzielina zniknęły u około połowy pacjentów. Większość z uczestników ankiety w okresie przeprowadzania obserwacji nie miało poważnych pogorszeń stanu zdrowia. Polepszyły się: apetyt, jakość snu oraz psychiczne poczucie własnej wartości. W przypadku objawów żołądkowo-jelitowych, czyli tych dotyczących brzucha, dla większości nie uległy one zmianie. Jednak dla około 20% uległy pogorszeniu. Autorzy publikacji zmiany te przypisują skutkom ubocznym leku.
Czas poświęcany na terapie związane z mukowiscydozą dla 75% pacjentów uległ skróceniu. W szczególności fizjoterapia, która u 40% pacjentów zmniejszyła się, a 15% ją zaprzestało. W ponad połowie przypadków zmniejszyła się ilość pobytów w szpitalu i prawie w ogóle nie było konieczności przeprowadzenia leczenia dożylnego. U dużej większości pacjentów (ok. 85%) wstrzymano konieczność wpisania na listę do transplantacji płuc lub też odstawiono przemyślenia i plany z tym związane. Parametry osób odwiedzających poradnie diabetologiczne również uległy poprawie. Ogólnie rzecz biorąc uczestnicy ankiety w trakcie terapii Kaftrio czuli się bardziej niezależni, snuli plany na przyszłość (praca zawodowa, planowanie rodziny), zwiększyli swój udział w życiu społecznym i zaczęli się interesować jakimś hobby.
Długotrwały wpływ terapii nie został jeszcze dobrze zbadany
Tak jak wspomniano na początku, we francuskim badaniu obserwowano jedynie krótkotrwałe efekty terapii Kaftrio. Jak wiadomo, wiele ze skutków ubocznych początkowej fazy terapii jest przejściowych i szybko znika. Z drugiej strony są również pacjenci, którzy ze względu na niepożądane skutki uboczne musieli zaprzestać terapii. W badaniu udział brali jedynie pacjenci z ciężką postacią choroby. Pacjenci młodsi, z łagodniejszym przebiegiem choroby będą dalszym przedmiotem badań.
Źródła:
